CRISPR肽质编辑技术是病人遗传疾病的革命性方法，然而，该工具箱尚未被运用于高效率病人经常性慢性疾病。密苏里大学该学院Dongsheng Duan领导的研究课题小组确定并克服了CRISPR肽质编辑之前的妨碍，为该技术成为一种持续病人方法得益于了根基。
CRISPR肽质编辑受天然抗击病毒能力借鉴，使研究课题技术人员通过切除和替换DNA之前的肽质型来彻底改变DNA多肽，这种肽质型有可能病人多种遗传疾病。Duan和国立卫生研究课题院以及杜克大学的合作者一起即将研究课题如何为了让CRISPR病人杜氏肌营养不良（DMD）。
DMD哮喘带上一种都会之前断抑制硬化症肽显现出的肽质肽质型，如果忽视抑制硬化症肽，躯干细胞就都会变弱最终死亡，许多哮喘失去了走路、呼吸和正常脑部功能所前提的躯干，就这样短暂的生命画上了句号。
“CRISPR从所谓上退路了肽质型，并将肽质缝合在一起，”Duan说是。他是该学院分子都会微生物学和分子生物学教授。“要做到这一点，CRISPR的分子都会剪刀（又称Cas9）前提真的在哪里大块，大块位置由gRNA决定。我们惊讶地辨认出，通过提高gRNA数目，可以将动物模型模型的病人系统性从3个月末延长到18个月末。”
Duan的实验室给6周大的DMD动物模型施用CRISPR系统，他们在此之前采用了被许多研究课题技术人员使用的广泛手段，等量的Cas9和gRNA。虽然直接施用到躯干之前效果似乎更好，当研究课题团队尝试经常性更正所有体内躯干时，这种手段效果不佳。他们辨认出，外周之前的抑制硬化症肽并未恢复，脑部之前也一样，换句话说是，病人不能阻止疾病发展。
进一步事件调查辨认出，gRNA标记被过度消耗了，意味着没有足够的gRNA告诉Cas9应该切哪里。于是，研究课题小组提高了gRNA标记数目，并重复实验，这上新手段显着提高了脑部和外周之前的抑制硬化症肽，18个月末的观察期间，动物模型躯干瘢痕减少，脑部功能和躯干功能都得到了改善。
“我们的结果表明，gRNA被窃是长效CRISPR系统病人的一个鲜明妨碍，”Duan说是。“我们无论如何，通过提高和优化gRNA血糖毫无疑问可以克服这一妨碍，无论如何也适运用于其他CRISPR药物。”
他们希望新见解有助于得益于改善CRISPR肽质编辑药物的根基。
原始出处：Hakim CH, Wasala NB, Nelson CE, et al. AAV CRISPR Editing Rescues Cardiac and Muscle Function for 18 Months in Dystrophic Mice. JCI Insight. 2018 Dec 6;3(23).
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